脊肌萎缩症（SMA）是一种遗传性疾病，主要影响婴幼儿。它会损害脊髓神经元，导致肌肉萎缩和虚弱，延迟肌肉运动发育。SMA有不同的类型，严重程度也不同。它通常是由缺少或缺乏表达SMN1基因产生的蛋白质引起的。这个蛋白质对于脊髓神经元存活和发展至关重要。
目前，脊肌萎缩症还没有治愈的方法。然而，通过物理治疗、呼吸治疗、外科手术以及新的药物治疗，可以帮助缓解症状和改善生活质量。另外，在预防方面，孕期基因测试可以避免家庭中携带SMN1变异的父母再生育出患病宝宝。此外，一些研究还提出了基因编辑和基因治疗等新的治疗方向，但目前仍在研究阶段。
